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10月24日，CDE官网显示，日本第一三共株式会社的新药盐酸吡昔替尼胶囊（PLX3397）正在申请列入优先审评名单，其适应症为治疗那些因腱鞘巨细胞瘤（TGCT）而遭受严重病变或功能障碍的成年患者，这类患者无法顺利获得手术得到有效的病情改善。值得注意的是，吡昔替尼作为全球首个也是现在唯一一个获准用于TGCT治疗的药物，其重要性不言而喻。

吡昔替尼，也被称为Pexidartinib，是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制集落刺激因子1受体（CSF1R）。CSF1R的配体过度表达会导致滑膜细胞的过度增殖和积累。此外，吡昔替尼还对KIT和FLT3具有抑制作用。

早在2019年8月2日，美国FDA便批准了Pexidartinib（商品名为Turalio）用于治疗此类症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，使其成为全球范围内首个也是唯一一个获批的TGCT治疗药物。这一批准基于一项关键的III期ENLIVEN研究所给予的持续数据。该研究招募了120名患者，按照1:1的比例随机分为Pexidartinib治疗组（61人）和安慰剂组（59人），其主要疗效终点是治疗25周后的总缓解率（ORR）。研究数据显示，第25周时，Pexidartinib治疗组的ORR为39%，而安慰剂组为0%，历经试验终点。

腱鞘巨细胞瘤（TGCT），又被称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCT-TS），是一种罕见而通常非恶性的关节或腱鞘肿瘤。虽然多数情况下为良性，但它却会引发滑膜和肌腱鞘的增厚或过度生长，从而对周围组织造成损害。在过往，针对TGCT的治疗通常依赖于手术。然而，对于不适合手术或者手术后肿瘤复发的患者而言，治疗选择相对有限。吡昔替尼此次拟纳入优先审评，预示着不久之后在国内上市，或将为患者带来一种全新的治疗选项。
 

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