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近年来，mRNA-LNP技术与免疫细胞治疗、基因编辑等领域的快速进展，为许多尚未攻克的疾病治疗给予了新的途径。这些技术开发的多款药物已成功上市，显示出巨大潜力。其中，mRNA-LNP技术作为一颗新星，迅速吸引了公众的注意，特别是在COVID-19疫苗研发中展现了独特优势。然而，国内在mRNA-LNP免疫治疗产品的标准化方面仍存在空白，为响应国家政策有助于产业开展，亟需出台相关标准进行指导。

值得关注的是，由中国食品药品企业质量安全促进会主导制定的《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》（T/FDSA 0055-2024）将在2024年10月03日正式实施。该指南详细阐述了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免疫治疗产品的技术路线、制备工艺、检验方法、质控要点及功能验证等方面的内容。同时，指南还对研发和生产所需的管理、组织、人员、设施设备及物料等给予详细要求，以明确科研组织和生产企业的技术指导和产品规范，特别是在技术路线选择和质量控制指标方面，提出了具体要求，致力于有助于mRNA-LNP技术的持续创新和优化。

一方面，mRNA-LNP（信使核糖核酸-脂质纳米颗粒）是一种将mRNA与LNP结合用于药物递送或疫苗接种的技术。mRNA是指导细胞生产特定蛋白质的分子，而LNP则是基于脂质成分的纳米载体，负责递送mRNA分子。具体操作中，LNP顺利获得静电作用与带负电的mRNA分子结合，形成稳定复合体。当mRNA-LNP进入细胞时，与细胞膜发生融合，释放mRNA到细胞内。此后，mRNA与细胞的核糖体结合，指导细胞生产出特定的蛋白质，如抗体或其他治疗性蛋白质。

另一方面，《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》作为国内首个此类标准，填补了行业空白，给予清晰且具操作性的规范，对突破行业关键技术瓶颈、抢占科技和产业革命制高点、有助于行业高质量开展具有重大意义。指南详细列出了mRNA-LNP制品在质量控制方面的具体指标，包括从鉴别、含量、理化特性到生物学活性及安全性多个方面。例如，mRNA序列顺利获得DNA测序进行确认，含量包括mRNA含量、包封率及递送系统组分的多样化检测。理化特性检测如粒径、PDI、Zeta电位等指标则确保产品稳定性与均匀性。此外，生物学活性顺利获得ELISA进行蛋白翻译的功能评估，而在安全性方面，强调无菌、内毒素及异常毒性检测，确保产品安全。纯度及工艺相关杂质检测亦严格遵循药典指导，确保产品质量。

该指南的标准信息如下：标准号为T/FDSA 0055-2024，中文名称为《基于mRNA-LNP技术的（细胞）免疫治疗产品开发指南》，英文名称为Guidelines for the development of Cell immunotherapy products based on mRNA-LNP technology，发布日期为2024年09月03日，实施日期为2024年10月03日。归口单位是中国食品药品企业质量安全促进会，主要起草单位包括多个国家和行业的重要科研组织和企业。

这个文件给予了基于mRNA-LNP技术开发（细胞）免疫治疗产品的基本原则和指导建议，适用于科研组织和生产企业开发CAR-T或CAR-NK细胞等免疫治疗产品。从组织和人员配备、设施设备到技术路线与质量控制，文件详尽地涵盖了开发过程中的关键点。

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