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2025年7月28日，Ascendis Pharma欣然宣布，其开发的长效生长激素药物TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）已取得美国食品药品监督管理局（FDA）对其补充生物制品许可申请（sBLA）的批准，用于成人生长激素缺乏症（GHD）的治疗。此前，这一药物已经取得批准用于治疗儿童GHD患者。该产品基于Ascendis公司独特的TransCon技术平台，是一种创新的人生长激素前药。
TransCon hGH的研发采用了一种独特的机制，其主要特点包括：
· 精准释放：每周只需注射一次，即可在体内精准、可控地释放未经修饰的天然生长激素。
· 生物等效性：所释放的激素与人体内源性的激素结构完全一致，其生物活性和作用机制相当于传统的日制剂。
· 依从性提升：顺利获得减少注射次数，从每年365次降至52次，大大简化了治疗过程，使得治疗天数减少了86%。
此次FDA批准的基础是关键性的Ⅲ期临床试验foresiGHt的研究数据：
· 研究设计：该试验共纳入了259名年龄介于23至80岁之间的GHD患者，随机分为三组，分别接受TransCon hGH每周一次、安慰剂或传统日制剂生长激素（如Genotropin®）的对照治疗。
· 疗效数据：在第38周时，接受TransCon hGH治疗的患者组显著达到了主要终点——躯干脂肪量减少。同时，关键次要终点如瘦体重增加以及胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平的正常化率也取得了显著改善。
· 安全性：试验结果表明，TransCon hGH的整体耐受性良好，没有出现与治疗相关的停药事件。
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