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2025年7月29日， 康宁杰瑞生物制药有限公司宣布，其自主研发的HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003已取得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胃癌及胃食管结合部癌（GC/GEJ）。胃癌及胃食管结合部癌是全球第五大常见癌症，也是癌症死亡的主要原因之一。据世界卫生组织下属的国际癌症研究组织2022年发布的数据显示，全球每年新增约96万例GC/GEJ病例，其中约66万人因此病去世。在美国，SEER数据库预测2024年将有26,890例新诊断病例及10,880例相关死亡，患者五年总生存率不足40%。

一线治疗通常采用氟尿嘧啶类和铂类化疗药物，二线和后续治疗方案包括紫杉醇联合雷莫西尤单抗、紫杉醇、多西他赛及伊立替康等，客观缓解率约为15-25%。二线中，患者总生存期（OS）一般只有8-9个月，而后续治疗中仅4-6个月。

JSKN003是康宁杰瑞基于糖基定点偶联平台创制的HER2双抗ADC产品，顺利获得结合肿瘤细胞表面的HER2并释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，展现出卓越的抗肿瘤效力。JSKN003相比同类ADC药物，具有显著的血清稳定性和旁观者效应，从而有效扩展治疗窗口。在澳大利亚和中国进行的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（NCT05494918和NCT05744427）中，JSKN003被证实在经过多线治疗的晚期实体瘤患者中具有良好的耐受性和安全性，尤其是在HER2高表达的胃肠道肿瘤患者中，其疗效非常突出。具体研究数据已于2024年在ESMO大会上首度公开，并在2025年ASCO年会上进行了更新展示。

孤儿药资格认定是依据《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA）而制定的，该法案旨在支持开发用于治疗患病人数较少的疾病的创新药物。取得此项资格后，JSKN003在美后续开发、注册及商业化将享有相关政策优惠，包括研发经费支持、临床研究相关费用的税务减免、处方药费用豁免及加速上市审批等，此外获批后，还将取得7年的市场独占权。

关于JSKN003，这一产品是康宁杰瑞依托其先进的技术平台独立开发的，具备更好的血清稳定性和增强的旁观者杀伤效应。其在中国和澳大利亚的临床试验中展现出了良好的安全性和显著的疗效，尤其是针对铂耐药的晚期实体瘤患者，在HER2高表达的胃肠道肿瘤中展现出强大的抗癌活性。

康宁杰瑞正与石药集团全资子公司津曼特生物科技有限公司达成合作协议，后者将取得在中国内地开发和商业化JSKN003的独家许可，康宁杰瑞则保留生产权。作为一家专注于创新的生物制药公司，康宁杰瑞已在香港证券交易所主板上市，公司依托其核心技术平台推出了一系列创新产品，其中包括全球首款皮下注射PD-(L)1抑制剂——恩沃利单抗注射液KN035（商品名：恩维达®）。

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