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PTC Therapeutics公司近期宣布，其研发的Sephience（sepiapterin）已取得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗患有苯丙酮尿症（PKU）的儿童和成年人。这一批准涵盖了1个月及以上年纪、对sepiapterin有反应的高苯丙氨酸血症（HPA）患者，不分成人或儿童。此前，Sephience也已取得欧盟委员会的上市许可。
FDA此次的批准是基于3期APHENITY临床试验中所体现出的显著疗效和安全性数据，并由试验的长期延伸研究进一步验证了其治疗效果的持续性。APHENITY试验的详细结果已发表在权威医学期刊《柳叶刀》上，数据显示，接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸水平降低了63%。超过80%的患者达到了美国及欧盟对PKU患者血液苯丙氨酸水平的预期标准。
Sephience是一种口服药物，拥有独特的双重作用机制，旨在增强苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。作为前体化合物，sepiapterin可以迅速被人体吸收，并在细胞内转化为重要的PAH辅助因子——四氢生物蝶呤（BH4）。此外，sepiapterin还具有伴侣效应，能够纠正PAH蛋白的错误折叠，从而提升酶的功能。顺利获得以上机制，sepiapterin能够有效降低血液中的苯丙氨酸水平，为各类PKU患者给予治疗可能。
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